Anvisa aprova estudo com tecnologia pioneira para tratar forma grave da doença
A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) deu um passo histórico na saúde pública brasileira ao iniciar testes clínicos em humanos com a terapia gênica GB221, voltada para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais severa da doença. A autorização foi concedida pela Anvisa por meio de um processo de análise prioritária.
O anúncio foi feito nesta segunda-feira (24), durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. A medida posiciona o Brasil como líder latino-americano no desenvolvimento de terapias gênicas avançadas.
A terapia GB221 foi desenvolvida pela norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), e será produzida nacionalmente pela Fiocruz por meio de Bio-Manguinhos, graças a um acordo de transferência de tecnologia inédito. Esta será a primeira vez que uma terapia gênica poderá ser fabricada em solo brasileiro.
Investimento estratégico em tecnologia de ponta
A Fiocruz, com apoio do Ministério da Saúde (MS), já recebeu R$ 122 milhões para o projeto, que também conta com R$ 50 milhões da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para infraestrutura. A iniciativa faz parte de uma estratégia maior para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.
Além disso, a experiência da Fiocruz na produção da vacina contra a covid-19, com domínio da tecnologia de vetores virais, foi fundamental para viabilizar a nova aplicação em terapias gênicas.
Esperança para crianças com AME Tipo 1
A AME Tipo 1 é uma doença genética rara, causada por mutações no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e, frequentemente, à morte nos primeiros anos de vida.
“É emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. Este estudo poderá transformar vidas de forma inédita”, declarou Mario Moreira, presidente da Fiocruz.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, também destacou o impacto estratégico da iniciativa: “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil”.
Caminho aberto para o SUS e doenças raras
O projeto reforça o compromisso do governo com a inovação na saúde pública e poderá viabilizar, futuramente, a oferta dessa terapia no Sistema Único de Saúde (SUS). Trata-se de um avanço significativo para milhares de famílias que enfrentam a dura realidade das doenças raras no Brasil.
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Fonte: Agência Brasil
