Zolgensma deve beneficiar mais de 100 crianças nos próximos anos com protocolo inédito na rede pública
O Brasil iniciou nesta semana a aplicação do Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS), um dos medicamentos mais caros do mundo, indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Com custo estimado de até R$ 7 milhões por dose, o remédio passou a ser ofertado gratuitamente pelo SUS após um acordo internacional de pagamento condicionado à eficácia terapêutica.
As primeiras aplicações foram realizadas simultaneamente em Brasília e no Recife, com a presença do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, no Hospital da Criança José Alencar. Segundo ele, o Brasil é um dos poucos países no mundo a oferecer esse tratamento por meio de sistema público de saúde. “Sem essa política pública, seria impossível para as famílias arcarem com o custo”, destacou.
A AME tipo 1 é uma doença genética rara que afeta gravemente os músculos e a respiração. Sem tratamento, a maioria das crianças diagnosticadas não sobrevive até os dois anos. O Zolgensma atua substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, sendo recomendado para pacientes de até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
Segundo dados do IBGE, dos 2,8 milhões de brasileiros nascidos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com AME. A expectativa do Ministério da Saúde é atender entre 130 e 140 pacientes nos próximos dois anos, com base nas estimativas populacionais e clínicas.
Para acessar o tratamento, as famílias devem buscar um dos 28 centros de referência habilitados, localizados em 17 estados e no Distrito Federal. A triagem segue o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para AME tipos 1 e 2, publicado pelo Ministério da Saúde. Antes dessa política, mais de 160 pacientes haviam acessado o Zolgensma apenas por decisões judiciais.
A inclusão do medicamento no SUS marca um avanço importante na oferta de terapias genéticas no Brasil e reforça o compromisso com o acesso universal a tratamentos de alta complexidade.
Fonte: Agência Brasil,
